FDA aprova terapia genética que é a “droga mais cara do mundo”

É a primeira terapia gênica disponível para o público em geral e deve abrir portas para o desenvolvimento dessa promissora linha de medicamentos no mundo todo

Nova terapia gênica da Novartis contra atrofia muscular espinha (Crédito: Divulgação)

Com preço de mercado de US$ 2,125 milhões, o tratamento genético Zolgensma, da Novartis, foi aprovado pela agência norte-americana FDA. “A droga mais cara do mundo”, como é conhecida desde seu lançamento, consiste em uma dose única e certeira contra a atrofia muscular espinhal. É a primeira terapia gênica disponível para o público em geral e deve abrir portas para o desenvolvimento dessa promissora linha de medicamentos no mundo todo.

A atrofia muscular espinal (AME) é uma doença neuromuscular hereditária autossômica recessiva (isto é, ambos os pais devem ser portadores do gene responsável pela doença), com uma incidência estimada de 1 em 10.000 nascidos vivos. E é a segunda doença recessiva mais letal entre pessoas caucasianas (de pele branca). Causa perda progressiva da força muscular progressiva e atrofia e uma das principais causas genéticas de mortalidade infantil.

O Zolgensma é indicado para tratar crianças com menos de dois anos de idade e pode curar a doença com uma única aplicação intravenosa. O vetor fornece uma cópia totalmente funcional do gene SMN humano nas células do neurônio motor alvo, o que melhora a movimentação e a função muscular e garante a sobrevivência de uma criança com AME. A dosagem é determinada com base no peso do paciente.

Ao racionalizar o preço caro, a Novartis disse que o tratamento único custa 50% menos do que o custo de 10 anos do atual gerenciamento crônico da doença. Seu concorrente que já está no mercado há alguns anos é o Spinraza, da Biogen, trata a atrofia muscular espinhal de crianças e adultos e custa US$ 750 mil no primeiro ano e US$ 375 mil anualmente a partir de então.

Isso marca uma nova era na medicina, onde novas terapias podem curar pacientes em um único tratamento – mas a um alto preço. Seguradoras e governos precisarão descobrir como pagar por essas terapias e a sociedade precisará decidir se alguma droga, mesmo salva-vidas, vale milhões de dólares.

Segundo a FDA e se tudo correr bem, em 2025 haverá entre 10 e 20 terapias genéticas no mercado norte-americano. Tratamentos para hemofilia ou distrofia muscular aguardam sua vez para serem autorizados.